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24.01.2019

06:44

Mit Gentherapien lassen sich die Ursachen schwerer Krankheiten bekämpfen, bei denen bisher nur die Symptome gelindert werden konnten. picture-alliance / dpa

Neue Forschungsansätze

Mit Gentherapien lassen sich die Ursachen schwerer Krankheiten bekämpfen, bei denen bisher nur die Symptome gelindert werden konnten.

Behandlung seltener Krankheiten

Millionen für eine Anwendung: Wie teuer dürfen innovative Gentherapien sein?

Von: Peter Thelen

Bluebird Bio schätzt den Wert einer neuen Therapie auf 1,8 Millionen Euro – pro Anwendung. Die Kosten werfen die Frage nach der Leistbarkeit auf.

Berlin Die Krankheit heißt transfusionsabhängige ß-Thalassämie. Dabei handelt es sich um eine Unterform einer vor allem im Mittelmeerraum verbreiteten Bluterkrankung. In Deutschland sind geschätzt 600 bis 1000 transfusionsabhängige Patienten davon betroffen.

Sie leiden an einem Gendefekt, der dafür sorgt, dass ihre roten Blutkörperchen nicht richtig funktionieren. Die Folge: Sie sterben ohne regelmäßige Bluttransfusion meist bereits im Kleinkindalter. Die regelmäßigen Transfusionen wirken zwar lebensverlängernd. Aber es gibt große Nebenwirkungen. Die Lebensqualität ist entsprechend schlecht und die Lebenserwartung deutlich herabgesetzt.

Nun steht eine im Jahr 2016 von der Europäischen Zulassungsbehörde EMA mit dem „Priority Review Medicine“ (Prime)-Status anerkannte und 2015 bereits von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als Durchbruch bewertete Gentherapie vor der Freigabe für die Anwendung in der EU.

Auch wenn es nur um wenige betroffene Patienten geht. Das Thema ist hochrelevant für die Gesundheitssysteme entwickelter Industrieländer. Denn die geringe Zahl der Betroffenen und der im Vergleich dazu hohe Entwicklungsaufwand der Unternehmen sind nur zwei Grunde, warum solche Therapien sehr teuer sein müssen. Dabei kann es auch leicht um Millionenbeträge gehen. Es stehen zudem immer mehr davon kurz vor der Marktreife.

Nach einer Studie des Iges-Instituts befinden sich zur Zeit 42 Therapien vor der Zulassung. Knapp die Hälfte richten sich gegen Krebs. Bei sieben geht es um die Behandlung angeborener genetischer Störungen.

Obwohl von jeder Therapie nur 1000 bis 10.000 gesetzlich versicherte Patienten profitieren dürften, kommt dadurch eine Kostenlawine auf die Krankenkassen zu. IGES-Studienautor Fabian Berkemeier spricht zurückhaltend von „signifikanten ökonomischen Herausforderungen für das System der gesetzlichen Krankenversicherung“.

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Das neue Mittel von bluebird-bio ist also nur der Vorläufer einer breiteren Entwicklung. Es gehört zu den Therapien, mit deren Hilfe angeborene Gendefekte korrigiert werden. Hinter dem Namen der Therapie Lenti-Globin verbirgt sich ein Art Virus. Mit seiner Hilfe als sogenannte Genfähre können die entnommenen defekten körpereigenen Stammzellen der mit einer gesunden Kopie des fehlerhaften Gens versehen werden und anschließend dem Körper wieder zugeführt werden.

„Nach der bisherigen Studienlage ist der Patient in acht von zehn Fällen danach transfusionsfrei“, sagt Susanne Digel, Deutschland-Chefin von Bluebird Bio im Gespräch mit dem Handelsblatt

Das Unternehmen schätzt den Wert der Therapie auf 2,1 Millionen Dollar (1,8 Mio. Euro) – pro Anwendung. Dabei steht eine entscheidende Frage im Raum: Ist das ein angemessener Preis?

Ein Vergleich mit der Anfang 2014 eingeführten Hepatitis-C-Therapie drängt sich auf. Auch hier versprach ein innovatives Medikament in 90 Prozent der Fälle Heilung. Der vom Hersteller aufgerufene Preis löste eine harte politische Debatte über die Bezahlbarkeit von Innovationen im Arzneimittelbereich aus. Doch am Ende haben die Kassen bezahlt.

Im zweiten Jahr nach der Einführung der antiviral wirkenden Substanzen erreichten die Krankenkassen-Ausgaben für die Hepatitis-C-Therapie mit 1,3 Milliarden Euro auf der Basis des Apothekenverkaufspreises ihren Höhepunkt. Seither sinken sie jährlich um mehr als 30 Prozent. Dabei sind die Rabattverträge zwischen Herstellern und den verschiedenen Krankenkassen noch nicht berücksichtigt.

Konkurrenz führt zu sinkenden Preisen

Gründe für den Rückgang sind sinkende Patientenzahlen. Zudem konkurrieren inzwischen mehrere Hersteller mit ähnlich wirksamen Produkten miteinander, so dass die Preise deutlich gesunken sind. Der Vergleich hinkt allerdings – nicht nur weil von Hepatitis C deutlich mehr Menschen, geschätzt 300.000, betroffen waren. Auch sind die Therapien eigentlich nicht vergleichbar. Vor allem geht es um ganz andere finanzielle Dimensionen.

Der Chefin von Bluebird Bio ist das bewusst. Ihr ist es deshalb wichtig, festzuhalten, dass der vom Unternehmen ermittelte Wert der Therapie, nicht der Preis ist, den das Unternehmen am Ende in Europa oder in Deutschland aufrufen will. „Wir stellen uns hier dem geordneten Verfahren der gesetzlichen Regelungen, die es in Deutschland bereits für die Zulassung und Bewertung neuer Medikamente gibt,“ betont sie.

Gemeint ist das deutsche AMNOG-Verfahren. Es sieht vor, dass der Hersteller im ersten Jahr nach der Zulassung den Preis für sein neues Mittel frei festlegen kann. In dieser Zeit wird das neue Medikament vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen und dem Gemeinsamen Bundesausschuss bewertet.

Nur wenn es einen Zusatznutzen nachweisen kann, darf es nach dem ersten Jahr teurer sein als vergleichbare Therapie gegen dieselbe Erkrankung. Ausgenommen hiervon sind Arzneimittel für seltene Erkrankungen. Für sie gilt der Zusatznutzen als belegt. Der konkrete Erstattungspreis wird mit dem Spitzenverband der Krankenkassen ausgehandelt.

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Allerdings hält Bluebird Bio nicht nur mit Blick auf Lenti-Globin, sondern auch auf künftige gentechnische Verfahren von anderen Herstellern Anpassungen für erforderlich. „Wir sehen bei gentechnischen Therapien auf Seiten der Hersteller dreifache Bringschuld gegenüber dem deutschen Gesundheitssystem. Wir müssen erstens die Sicherheit und Wirksamkeit belegen.“ Das geschehe bereits mit dem Zulassungsverfahren.
„Wir müssen starke Hinweis und Indizien für den Wert der Therapie liefern und wir müssen das verbleibende Risiko bei der Wirksamkeit mit allen Beteiligten teilen“ erläutert Digel.

Doch wie soll die Bringschuld für die Punkte zwei und drei erbracht werden? Digel ist überzeugt, dass für den Wert einer Therapie der unmittelbare Nutzen für die Patienten entscheidend ist. Ausschlaggebend ist danach nicht nur der Nutzen gegenüber einer geeigneten Vergleichstherapie, sondern wie viele Jahre mit einer hohen Lebensqualität einem Patienten durch die Therapie gegeben werden.

„Wir geben zu, dass so etwas nicht so leicht zu errechnen ist. Wir sind der Ansicht, dass der Wert einer Einzeltherapie mit lebenslanger Wirkung am besten durch eine Kosten-Effizienz-Berechnung über die gesamte Lebensspanne des Patienten sichergestellt wird. Und dann kommen wir anhand internationaler Daten auf die 1,8 Millionen Euro“, erläutert Susanne Digel.

1,8 Millionen Euro mal 1000 Patienten bedeutet Kosten von 1,8 Milliarden Euro. Eine solche Belastung würde eine einzelne Krankenkasse in die Pleite treiben, aber nicht das deutsche Gesundheitssystem insgesamt, in dem die Krankenkassen jedes Jahr über 210 Milliarden Euro ausgeben.

Register für seltene Erkrankungen

„Um den Wert für Deutschland ermitteln zu können, bräuchten wir Register für Thalassämie und andere seltene Erkrankungen“, sagt Digel. Darüber ließen sich Daten über typische Krankheitsverläufe gewinnen, auf deren Basis der Wert einer im Ansatz kurativen Therapie berechnet werden könnte.

Neben Indizien für die Lebensqualität heutiger Betroffener ließen sich auch sichere Zahlen über die bereits heute entstehenden, sicher erheblichen lebenslangen Therapiekosten ermitteln. „Wir begrüßen daher sehr die Ansätze die für solche Register im Entwurf des neuen Gesetzes zur Arzneimittelsicherheit“, sagt Digel. Ein solches Register könne die Industrie alleine nicht erstellen, hier müssten alle Akteure also Ärzte, Kliniken und Krankenkassen zusammenarbeiten.

Für die Ermittlung von Wert und Preis neuer gentechnische Verfahren ungeeignet ist dagegen aus ihrer Sicht das heute zum Einsatz kommende Konzept der Kosten der Jahresvergleichstherapie. „Wir müssen schon die ganze Lebensspanne des Patienten in den Blick nehmen“, fordert die Deutschland Chefin von Bluebird Bio.

Und was meint das Unternehmen mit einer Teilung des Risikos der Wirksamkeit? „Wir stellen uns ein Fünf-Jahres-Modell vor. Danach werden im ersten Jahr der Anwendung 20 Prozent des Preises fällig. Der Rest muss nur gezahlt werden, wenn die Therapie in dieser Zeit die versprochene Wirkung hat“, sagt Digel.

Josef Hecken, der Chef des für die Bewertung neuer Therapien zuständigen Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA) sieht in diesem Vorschlag aus der Industrie positive Ansätze. „Insbesondere bei den neuen Arzneimitteln, für die zum Zeitpunkt der frühen Nutzenbewertung noch keine ausreichenden Daten und Evidenz vorliegen, ist es dabei wichtig, dass die Datenerhebung nicht mit dem Markteintritt beendet ist“, sagt Hecken „Vielmehr müssen im klinischen Alltag weitere Erkenntnisse gesammelt werden.“

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Nur so lasse sich beurteilen, ob eine Therapie dauerhaft die versprochene Wirkung hat. „Diese systematische Erfassung von Daten mit entsprechend hoher Qualität soll auch Erkenntnisse für eine erneute Nutzenbewertung liefern und könnte dann in der Tat als Grundlage für neue Modelle der Preisgestaltung dienen“, so Hecken weiter.

Der GBA habe dazu bereits in enger Abstimmung mit dem Bundesgesundheitsministerium eine Regulierung gefunden. „Sie ermöglicht uns bei Arzneimitteln für neuartige Therapien, wie beispielsweise Gentherapeutika, auch Mindestanforderungen an die Qualität der Leistungserbringung und die Beschränkung auf besonders qualifizierte Ärzte festlegen zu können.“

So steht es in der Tat im Regierungsentwurf von Gesundheitsminister Jens Spahn für ein neues Arzneimittelsicherheitsgesetz, das in der kommenden Woche vom Bundeskabinett verabschiedet werden soll.

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