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25.07.2019

16:33

Biotechfirmen

Start-ups verbuchen Erfolge in der Genforschung

Von: Thomas Jahn, Maike Telgheder

Die Genschere Crispr weckt Hoffnungen: Pharmakonzerne investieren und setzen auf Kooperationen mit Start-ups. Einige von ihnen sind bereits Börsenstars.

Auch für die seltene Erbkrankheit könnte es Heilungschancen geben. Your_Photo_Today

Untersuchung eines Mukoviszidose-Patienten

Auch für die seltene Erbkrankheit könnte es Heilungschancen geben.

Düsseldorf, Frankfurt Die Genschere Crispr klingt wie ein großes Versprechen: Krankheiten sollen endlich besiegt und neue Therapieansätze entwickelt werden. Dennoch ist die neue Technologie in Europa bislang stark reguliert, gelten einige ihrer Anwendungen als ethisch umstritten.

Fast alle Biotechfirmen, die mehr oder weniger intensiv auf Crispr oder eng verwandte Geneditierungstechniken setzen, sind daher in den USA ansässig. Das Research- und Beratungsunternehmen IQvia listete in seinem kürzlich erschienenen Biopharma-Report insgesamt 18 eigenständige Crispr-Biotechfirmen auf, die die Anwendung der Genschere in der Medizin erforschen.

Zu den bekanntesten Marktgrößen zählen die börsennotierten US-Firmen Intellia Therapeutics und Editas Medicine sowie die in Basel und den USA ansässige Crispr Therapeutics, die mit einer Marktkapitalisierung von aktuell mehr als 2,4 Milliarden Euro auch am wertvollsten ist. Alle drei Unternehmen wollen Krebs- und Gentherapien entwickeln.

Namhafte Forscher gründeten die Unternehmen. So wurde Intellia von der Crispr-Pionierin Jennifer Doudna mitgegründet, während bei Crispr Therapeutics Emmanuelle Charpentier als wissenschaftliche Mitgründerin und Patentgeberin an Bord ist. Editas Medicine wiederum stützt sich auf Patente des renommierten US-Wissenschaftlers Feng Zhang vom Bostoner Broad Institute, einem Biomedizin- und Genomforschungsinstitut, hinter dem die US-Eliteuniversitäten MIT und Harvard stehen.

Die drei Unternehmen starteten bereits diverse präklinische Forschungsprojekte, unter anderem zur Therapie von Erbkrankheiten wie Sichelzellanämie oder zystische Fibrose, im Bereich von Augenerkrankungen und in der Krebstherapie.

Den Sprung in die klinische Forschung hat Crispr Therapeutics geschafft: In Kooperation mit dem US-Biotechkonzern Vertex wird ein Wirkstoff namens CTX001 in zwei Studien bereits an ersten Patienten mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie getestet. Bei beiden Erbkrankheiten werden zu kleine beziehungsweise nicht ausreichend rote Blutkörperchen gebildet.

Neue Klasse der Medizin

Die US-Zulassungsbehörde FDA hat der Therapie, die von Crispr-Therapeutics-CEO Samarth Kulkarni als „neue Klasse einer potenziell transformativen Medizin“ bezeichnet wird, mittlerweile den sogenannten „Fast Track Status“ zugesprochen. Das Unternehmen kann damit auf eine beschleunigte Zulassung hoffen.

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Eine neue Kooperation verspricht zudem weitere Heilungschancen: Anfang Juni kündigten Vertex und Crispr Therapeutics die Ausdehnung ihrer Zusammenarbeit auf weitere Therapiegebieten an – unter anderem geht es dabei um die vererbbare Muskeldystrophie, die oft zu einem Leben im Rollstuhl führt.

„Wir arbeiten daran, einen Werkzeugkasten an kleinen Molekülen, Nukleinsäure-Technologien und weiteren Fertigkeiten aufzubauen. Mit dem wollen wir die wissenschaftliche Innovation vorantreiben, um für ein breites Portfolio an Krankheiten transformative Medizin zu entwickeln“, zeichnet Vertex CEO Jeffrey Leiden den geplanten Weg vor.

Für die Augenerkrankung Lebersche kongenitale Amaurose wird ebenfalls mittels Crispr-Technik an einer neuen Therapie getüftelt. Die Krankheit wird für zehn Prozent aller angeborenen Fälle von Blindheit verantwortlich gemacht und ist auf eine Funktionsstörung des Pigmentepithels, die Nährstoffquelle der Netzhaut, zurückzuführen.

Noch in diesem Jahr kommt dazu eine weitere Studie am Menschen zum Einsatz. Editas Medicine plant zusammen mit dem US-Pharmakonzern Allergan die klinische Erprobung der Therapie.

Die US-Firma Sangamo Bioscience unternimmt derzeit erste klinische Gentherapie-Versuche mit einer dem Crispr-System vergleichbaren Geneditierungstechnik, bei denen die Transferviren mit sogenannten Zinkfinger-Nukleasen ausgestattet wurden. In einem Kooperationsprojekt mit Pfizer wird eine Gentherapie gegen Hämophilie A erprobt.

Die neue Technologie klingt auch für europäische Unternehmen verlockend. Die großen Pharmakonzerne wissen um das Potenzial der Genschere – so auch Bayer. Bayer-Forschungsvorstand Kemal Malik geht davon aus, dass Crispr disruptiv für die Medizin sein könnte. „Wir haben das Potenzial, mit diesen faszinierenden Technologien Patienten tatsächlich zu heilen.“

Der Leverkusener Konzern gründete mit Crispr Therapeutics das Joint Venture Casebia, das 2017 mit 80 Mitarbeitern in Cambridge/Massachusetts seine Arbeit aufnahm. Bayer beteiligte sich im Zuge der Allianz mit 35 Millionen Dollar an Crispr Therapeutics und sagte Investitionen von 300 Millionen Dollar für das Gemeinschaftsunternehmen zu.

Casebia soll neue Therapien gegen erblich bedingte Herzkrankheiten, Erblindung und die Bluterkrankheit erforschen. Zudem arbeitet das Joint Venture seit 2017 auch mit dem Tübinger Biotechunternehmen Curevac zusammen, um neuartige Medikamente unter anderem gegen Lebererkrankungen zu entwickeln.

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Curevac gilt als Pionier bei RNA-basierten Medikamenten, deren Wirksamkeit mittels Crispr-Technik verbessert werden soll. Die Idee: Therapeutika, die auf Ribonukleinsäure (RNA) basieren, können bereits auf RNA-Ebene in die fehlerhaften Vorgänge eingreifen – noch bevor die Eiweiße überhaupt entstehen.

Crispr-Allianzen haben auch die US-Biotechfirmen Regeneron und Juno geschmiedet. Regeneron, das mit Bayer beim Vertrieb von Augenmedikamenten kooperiert, arbeitet mit Intellia an neuen Therapien unter anderem gegen die Bluterkrankheit sowie Funktionsstörungen der Leber.

Juno (die inzwischen zu Celgene gehört) entwickelt gemeinsam mit Editas Zelltherapien gegen Krebs. Bereits Anfang 2015 verbündete sich der Schweizer Pharmariese Novartis im Rahmen eines bis zu 280 Millionen Dollar großen Deals mit der US-Firma Intellia.

Das Investment ist hochriskant

Zu den Playern am Markt gehören auch die weltweit bekannten Forschungsinstitute. Zum Beispiel: Der britische Pharmariese Astra-Zeneca kooperiert unter anderem mit dem britischen Sanger Institut und den US-Instituten Whitehead und Broad. Die Briten wollen Crispr nutzen, um neue molekulare Angriffspunkte für Medikamente zu identifizieren.

Mitte Juni verbündete sich Glaxo-Smithkline mit der Universität Kalifornien. Zusammen mit der Uni will der britische Pharmakonzern ein neues Labor ins Leben rufen. Die Leitung soll eine Gruppe von Wissenschaftlern um Crispr-Pionierin Jennifer Doudna übernehmen.

Die Aktivitäten auf dem Markt für Crispr-Anwendungen klingen langfristig höchst vielversprechen – auch rein kommerziell. Wer allerdings als Anleger von den neuen Chancen profitieren möchte, sollte sich des Risikos bewusst sein: Das Investment ist hochriskant.

Denn auch die großen börsennotierten Marktplayer weisen kaum Umsätze auf, verbrennen viel Cash und verkaufen bislang vor allem eines – Hoffnung. Die Entwicklung der einzelnen Aktienkurse ist abhängig von den Resultaten klinischer Tests. Die aber sind unvorhersehbar. Große Kursausschläge sind zudem durch Zwischenberichte zu erwarten.

Die Biotech-Start-ups sind dazu gezwungen, sich regelmäßig Geld an der Börse zu verschaffen, was die Anteile bestehender Aktionäre verwässert. Und nicht zu vergessen: Selbst kleinere Ereignisse können zu heftigen Reaktionen der Aktienkurse führen. So fiel etwa die Aktie von Editas Medicine zu Beginn des Jahres um 20 Prozent, als der Vorstandschef zurücktrat. Seitdem stieg der Aktie wieder um 30 Prozent, obwohl kein neuer CEO gefunden wurde.

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